Klinik Denemelerde Örneklem Büyüklüğü Belirlemesi Üzerine Uygulamalar

Abstract

KLİNİK DENEMELERDE ÖRNEKLEM GENİŞLİĞİ BELİRLEMESİ ÜZERİNE UYGULAMALAR ÖZET İstatistiksel çalışmalar(anketler, deneyler ve gözlemsel çalışmalar), dikkatli planlandığında daima daha iyidir. İyi planlamanın bir çok yönü vardır. Problem dikkatlice tanımlanmalıdır. Deneysel veya gözlemsel birimler uygun anakütleden seçilmeli ve çalışma doğru bir şekilde rastgeleleştirilmelidir. İşlemler dikkatli takip edilmeli ve sonuçlan elde etmek için güvenilir araçlar kullanılmalıdır. Sonuçta çalışmanın amacına uygun olarak yeterli örnek büyüklüğü seçilmelidir. Klinik çalışmalarda çalışmaya katılacak birey sayısı yani çalışmanın örnek büyüklüğü, önemli bir problemdir. Uygulamalı istatistikçiler ve istatistik kullanıcıları, sık olarak 'Örneklem büyüklüğünü nasıl seçmeliyim?' sorusunu sorarlar. Basit rastsal bir örneğin uygun olacağı kabul edilse bile bu sorunun cevaplanması kolay değildir. Böyle bir örnek büyüklüğünün etkisinin bilimsel olarak anlamlılığı, aynı zamanda istatistiksel olarak anlamlı olacağının ifadesidir. Bilimsel olarak yeterince büyük olması her zaman istatistiksel olarak büyüklük anlamına gelmez. Örnek büyüklüğü, ekonomik nedenler açısından da önemlidir. Örneklem büyüklüğü yeterli olandan azsa, doğru sonuçlar elde edilemeyeceğinden kaynaklatın gereksiz kullanımına neden olurken gereğinden büyük örnek seçimi de kaynakların aşın olarak israf edilmesine neden olur. İnsan ve hayvan denekleri içeren denemelerde örnek seçiminin etik nedenleri de vardır. Düşük dozda ilaç kullanımı tedaviyi tam yapamayacak ya da değişik yan etkilere yol açacaktır. Aşın doz kullanımı ise faydadan çok potansiyel bir zarar verecektir. Bu çalışma, uygun örnek büyüklüğü için temel faktörleri ve hesaplamalan özetleyerek bazı medikal problemler için Win Episcope 2.0, MINITAB ve S-Plus 2000 gibi paket programlardaki çözümleri verecektir. Anahtar Kelimeler: Klinik Denemeler, Örnek Büyüklüğü, Tahmin

ii APPLICATIONS ON SAMPLE SIZE ESTIMATION IN CLINICAL TRIALS ABSTRACT Statistical studies (surveys, experiments, observational studies, etc.) are always better when they are carefully planned. Good planning has many aspects. The problem should be carefully defined. Experimental or observational units must be selected from the appropriate population. The study must be randomized correctly. The procedures must be followed carefully. Reliable instruments should be used to obtain measurements. Finally, the study must be of adequate size, relative to the goals of the study. The number of individuals to include in a research study, the sample size of the study, is an important consideration in the design of many clinical studies. Practicing statisticians and the users of statistics are often asked 'How big a sample should I take?'. Even if it is accepted that a simple random sample is appropriate, the question is often not an easy one to answer. It must be 'big enough' that an effect of such magnitude as to be of scientific significance will also be statistically significant. It is just as important, however, that the study not be 'too big,' where an effect of little scientific importance is nevertheless statistically detectable. Sample size is important for economic reasons: An under-sized study can be a waste of resources for not having the capability to produce useful results, while an over-sized one uses more resources than are necessary. In an experiment involving human or animal subjects, sample size is a pivotal issue for ethical reasons. An under-sized experiment exposes the subjects to potentially harmful treatments without advancing knowledge. In an over-sized experiment, an unnecessary number of subjects are exposed to a potentially harmful treatment, or are denied a potentially beneficial one. This study reviews the basic factors that determine an appropriate sample size and provides methods for its calculation in some simple cases gives the results of some medical problems using some pocket programs such as Win Episcope 2.0, Minitab and S-Plus 2000. Key Words: Clinical Trials, Sample Size, Estimation